O zastosowaniu terapii genowej (leku Zolgensma) w leczeniu SMA powinny decydować nie sztywne kryteria, ale opinia lekarza prowadzącego i wskazania medyczne - uważa Rzecznik Praw Dziecka Mikołaj Pawlak.
W komunikacie przekazanym PAP w piątek, 16 września, przez biuro Rzecznika Praw Dziecka poinformowano, że RPD ponownie wystąpił do ministra zdrowia o rozważenie zmiany obowiązujących zasad dotyczących leczenia osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) innowacyjną terapią genową (lekiem Zolgensma).
Od 1 września na liście leków refundowanych jest najdroższy lek na SMA – "Zolgensma". Jest on refundowany dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. W Polsce dostępne są też dwa inne leki na SMA – terapia nusinersenem (lek Spinraza), który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania, dopełnia lek Evrysdi.
Lek Zolgensma producent wycenił na ponad dwa miliony dolarów, to jeden z najdroższych leków na świecie.
W ocenie RPD, "nowe przepisy dotyczące refundacji leku Zolgensma nie zapewniły możliwości zastosowania tej innowacyjnej terapii u części dzieci cierpiących na SMA". Powiedział, że do jego biura "zaczęli się zgłaszać rodzice chorych, wskazujący na dyskryminacyjny charakter ogłoszonych zasad, które nie brały pod uwagę wskazań medycznych, a jedynie limit wagi ciała i wieku dziecka".
"Po analizie tych zgłoszeń i zebraniu opinii lekarzy specjalistów ponownie RPD wystąpił do ministra zdrowia Adama Niedzielskiego o rozważenie zmiany zasad refundacji, wskazując, że o wyborze terapii powinni decydować lekarze i wskazania medyczne" - poinformowano w komunikacie.
"Zwracam się z prośbą o ponowną analizę i rozważenie przez resort zdrowia, czy w indywidualnych przypadkach będzie istniała możliwość - przy uwzględnieniu wskazań medycznych danego pacjenta (kryteriów bezpieczeństwa prowadzonej terapii i np. zwołania konsylium) - zastosowanie leku Zolgensma, gdy dziecko przekroczyło 6. miesiąc życia, ale nie przekroczyło 13,5 kg wagi ciała lub/i podjęto już u niego terapię innym lekiem" – napisał Rzecznik Praw Dziecka w wystąpieniu generalnym do ministra.
Szacuje się, że w Polsce żyje do tysiąca osób chorych na SMA. Co roku rodzi się kilkadziesiąt dzieci, u których rozwija się choroba. Szybka diagnoza i podjęte leczenie daje duże szanse na zatrzymanie choroby, a nawet jej cofnięcie.
Wiceminister zdrowia Waldemar Kraska przyznał w piątek w Programie I Polskiego Radia, że jest pewna grupa dzieci poza “okienkiem" refundacji, a rodzice tych dzieci wciąż w różnych zbiórkach gromadzą pieniądze, by opłacić ich leczenie.
– Zastanawiamy się nad tym, jak wyjść im naprzeciw – zaznaczył.
Wyjaśnił, że decyzja o tym, dla jakiej grupy dzieci lek ma być refundowany, została podjęta przez MZ na podstawie konsultacji z ekspertami zajmującymi się na co dzień chorymi na SMA i z producentami leku. - Musimy polegać na opiniach ekspertów – zastrzegł.
Zapytany, czy temat refundacji leku Zolgensma jest definitywnie zamknięty, Kraska odpowiedział, że "trzeba go jeszcze przemyśleć". - Mamy sygnały od rodzin, które borykają się z tą zbiórką pieniędzy i być może trzeba to rozwiązać – podkreślił.
Potrzebujesz konsultacji ze specjalistą? Umów wizytę.
Dalej masz pytania? Skorzystaj z porady naszego lekarza.
Skontaktuj się z lekarzem
Skontaktuj się z lekarzem